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研究揭示干细胞治疗扩张型心肌病的机制

日期: 2021-01-29
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       扩张型心肌病(dilated cardiomyopathy, DCM)是一种由心肌衰弱引起的影响心室的疾病。如果任其发展,可导致心力衰竭和死亡,尤其是在儿童中。目前,唯一的治疗方法是心脏移植,但这也有其自身的挑战:漫长的等待时间以确保合适的供体心脏、器官排斥的可能性、较长的住院和恢复时间等等。


       近几十年来,干细胞已成为再生医学的基石,使医学专业人员能够治疗受损的器官,并扭转了一些以前被认为无法挽回的疾病的进程。科学家们已经转向心脏球形干细胞(cardiosphere-derived cell, CDC),这是一种已知对患有特定心脏疾病的成年人有好处的心脏干细胞。通过发育(分化)成心脏组织,CDC可以逆转疾病造成的心脏损伤。然而,人们对它们在儿童身上的安全性和治疗效果却知之甚少。


       为了解决这个问题,日本冈山大学的Hidemasa Oh教授带领的一个跨部门的科学家团队发表了一项研究,启动了在DCM患儿中评估这一疗法的第一步。他们发现心脏球形干细胞(CDC)在补充DCM受损组织方面的有效性,还揭示了这是如何发生的。相关研究结果近期发表在《Science Translational Medicine》期刊上。


研究揭示干细胞治疗扩张型心肌病的机制


       在这项研究中,研究人员首先在猪身上进行了测试,诱发这些猪产生与DCM相似的心脏症状,并用不同剂量的CDC或安慰剂进行治疗。他们注意到,在那些接受CDC治疗的猪身上,心脏功能得到迅速改善。它们的心肌变厚,让更多的血液泵送到身体周围。这有效地扭转了猪心脏损伤,这是一个令人鼓舞的结果,从而促使他们开展小规模的人体对照临床试验。


       研究发现,在1期临床试验涉及的5名年轻的DCM患者注射一年后,均未出现严重副作用的迹象。此外,研究团队还发现了CDC导致心脏功能改善的确切机制。


       从研究分析来看,移植的CDC会分泌称为外泌体的小囊泡,这些小囊泡富含microRNA,所含有的microRNA可以启动一系列分子相互作用。这些富含microRNA的外泌体有两个作用。第一,它阻止诱导损伤的细胞对心脏组织造成进一步的伤害。其次,它诱导干细胞分化为功能齐全的心脏细胞(即心肌细胞),从而启动再生过程。这就产生了一种希望,即仅仅注射这些外泌体或许就足以逆转患者的这种心脏损伤,从而绕过最初对CDC的需求。


       研究人员表示,该研究评估了使用CDC治疗儿童DCM的安全性和有效性。但基于研究人群规模小,目前不能得出一个强有力的结论。他们打算将这些结果推进到2期随机临床试验中,以便在日本获得该疗法的药品批准,期待2期临床试验能够证实他们的猜测。



资讯出处:

[1]Kenta Hirai1, Daiki Ousaka, et al. Cardiosphere-derived exosomal microRNAs for myocardial repair in pediatric dilated cardiomyopathy[J]. Science Translational Medicine,2020,(12).

[2]Okayama University. Hope for children with rare heart condition: Novel stem cell therapy to save the day[N]. Medical Press,2021-01-12.


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