在科技飞速发展的今天，难治性疾病仍然是现代医学的一大难题，很多疾病传统疗法无法解决，亟需新疗法的出现。而干细胞，作为再生医学新的治疗方向，已经成为弥补传统治疗不可或缺的有效手段，正在引领生物医药领域新一轮的科技革命和产业变革。
![干细胞为难治性疾病带来新的希望]( "干细胞为难治性疾病带来新的希望")
视频：《创新中国-干细胞治疗》
科学的进步使过去被认为是“怪病”的一些疾病有了新的名字，它们绝大多数被归纳到了罕见病列表里。以罕见病为例，最大的窘境就是“病无所依，医无所药”。而干细胞科学的发展，为罕见病的临床治疗带来可能。
2018年，治疗克罗恩病复杂性肛周瘘的干细胞药物Alofisel获得欧盟批准上市。这是一款异体间充质干细胞治疗产品。这款干细胞产品上市之前经历了严格的临床试验，7个国家、49所医院开展的随机、双盲III期临床试验结果表明，与对照组相比，这款干细胞疗法给患者症状带来的缓解率更加显著，也证实了对传统治疗或生物治疗无效的克罗恩病复杂性肛周瘘能够用干细胞药物进行治疗，并且拥有临床益处。
2019年，复旦大学附属儿科医院成功完成国内首例PIK3CD基因缺陷患儿的干细胞移植。近6年来，复旦大学附属儿科医院已完成近200例儿童罕见病的干细胞移植治疗，治疗成功率为70-80%，挽救了很多常规药物和手术治疗无望的罕见病患儿，其中原发免疫缺陷病最多。
而对于一些尚未有根治手段的常见疾病，如糖尿病、心脏病、脑中风、骨关节炎等，干细胞也已经取得了临床进展，将来有望带来更大的治疗突破。自2006年欧洲心脏病协会工作组颁布了使用自体干细胞修复心脏的共识声明后，这一领域的临床研究便迅速发展起来，目前，在http://clinicaltrials.gov网站上注册的干细胞治疗心脏病的临床研究项目有三百多项，采用的有间充质干细胞、外周血干细胞等。
再诸如此次的新冠疫情，针对重症患者国际上已有多个国家采用了干细胞疗法，也有多个新药临床试验申请（IND）获批。至7月初，在中国临床试验注册中心（ChiCTR）注册的“干细胞相关新型冠状病毒肺炎临床研究”项目共19项，17项明确与间充质干细胞相关，涉及有间充质干细胞治疗、细胞外泌体治疗以及免疫细胞联合治疗等。
由此可见，诸如罕见病以及常见的一些尚未有治愈手段的疾病，未来干细胞都有希望带来临床治疗的变革。除此之外，干细胞还对精准医学的发展有着重大价值。例如，科学家们利用诱导多能干细胞来开发人体组织的类器官，作为疾病模型，用于研究和开发靶向药物；利用干细胞作为基因治疗的载体，或者作为癌症靶向治疗的载体。这些领域的应用，都将给人类突破传统方法无法攻克疾病的防线带来重要的意义。
随着研究的不断发展，干细胞治疗的有效性和安全性得到了逐步的证实，干细胞治疗也正慢慢从实验室走向更为广泛的临床应用。干细胞治疗人类疾病已经成为弥补传统治疗不可或缺的有效手段，未来干细胞将惠及更多的患者，为冲破难治性或者罕见病的治疗局限性带来新的希望。