近年来,干细胞在各大疾病领域都表现出了其巨大的潜力。造血干细胞移植挽救了成千上万名白血病患儿的生命,在眼部疾病,尤其是治疗角膜损伤和神经退化相关的眼科疾病方面,干细胞技术同样得到了一定的研究和应用。
目前,干细胞在眼科疾病的临床研究主要有:如角膜缘干细胞、口腔黏膜上皮细胞、角膜上皮干细胞等移植治疗角膜损伤;胚胎来源的色素上皮细胞、间充质干细胞治疗视网膜病变、以及造血干细胞和间充质干细胞移植治疗于自身免疫引起的一些眼部病变。
【首部干细胞眼部疗法】
2015年2月,欧盟批准了干细胞疗法Holoclar上市。Holoclar是第一个用于治疗因物理或化学因素所致眼部灼伤导致的中度至重度角膜缘干细胞缺乏症(LSCO)的干细胞疗法。
目前,这款干细胞疗法已经获得了美国FDA的孤儿药认定。这种疗法首先要从病人身上提取角膜干细胞,然后在实验室中扩增,再移植到病人受伤的眼睛中。不过这种疗法仅适用于眼内残留部分角膜干细胞(可在实验室中扩增)的病人。
临床试验表明,Holoclar能够修复眼部角膜损伤,并改善或解决疼痛、畏光等症状,同时可改善患者的视敏度。一旦获得FDA批准上市,Holoclar有望成为美国LSCO患者的重要治疗药物。
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【干细胞治疗眼疾的研究进展】
截至目前,在全球范围内已在ClinicalTrials.gov上登记的关于干细胞在眼科疾病中的研究共有125项,我国有12项已开展的相关临床研究。
早在2009年,美国首次批准 ACT(Advanced Cell Technology) 公司(现更名为 Ocata Therapeutics 公司)开展人胚胎来源视网膜色素上皮细胞移植治疗人类干性黄斑变性的临床研究(注册号:NCT01345006 和 NCT01344993)。
在我国卫健委已经备案的干细胞临床研究项目当中,首都医科大学附属北京同仁医院、郑州大学第一附属医院已有3项关于眼科疾病的临床项目在进行研究,其中2项研究均为视网膜色素上皮细胞针对干性黄斑变性的研究。
在ClinicalTrials.gov上登记的关于干细胞在青光眼的研究共有5项,其中一项已完成且采用的间充质干细胞,初步认为是因为间充质干细胞可以分化成相应的视网膜神经细胞。虽然该临床研究仍然处于1期,但是间充质干细胞移植在青光眼的治疗中的安全性是充分可以保证的,相信随着参与患者数量的增加,也可以证明具有一定程度的有效性。
【展望】
随着科技的发展,干细胞逐渐在多个疾病治疗研究领域展露头角,任何一项新技术或者医疗方法的产生,都是从理论临床研究逐步走向成熟的临床。相信在未来,干细胞移植治疗眼部疾病或者是其他现有方法无法解决的疾病,都能够逐渐走向成熟,为更多的患者提供新的治疗手段。