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国内外干细胞治疗帕金森最新研究进展

日期: 2019-10-24
浏览次数: 508

       众所周知,帕金森是一种神经退行性疾病,严重影响患者的日常生活。多发生于老年人身上,其主要的病理改变是中脑黑质多巴胺(dopamine, DA)能神经元的变性死亡,但导致这一病理改变的确切病因目前仍不清楚,遗传因素、环境因素、年龄老化、氧化应激等均可能参与PD多巴胺能神经元的变性死亡过程。


       与其他疾病不同的是,帕金森的发展并不是呈现直线状态,因而很难确切指出疾病将如何发展。然而,治疗帕金森的药物只能缓解症状,不能从根本上阻止多巴胺能神经元的变性死亡。许多科学家仍然在寻找能够功能性治疗帕金森的方法。干细胞或成为治疗帕金森的突破口。


国内外干细胞治疗帕金森最新研究进展

图片来源网络


       近年来,科学家们尝试了多种创新疗法以改善帕金森病人的生活质量。干细胞移植治疗能够补充多巴胺能神经元的数量,增加多巴胺的分泌,被认为是帕金森病最有前景的病因治疗方案。目前,干细胞治疗帕金森的研究项目受到了多个国家的重视。


【近期研究成果】


1.美国发现胆碱能治疗可以改善帕金森运动功能

       近期,美国耶鲁大学的一项新研究挑战了长期以来关于多巴胺在这种疾病中唯一作用的假设。研究人员证实,帕金森症的运动功能依赖于多巴胺和乙酰胆碱,而有针对性的胆碱能治疗可以改善帕金森病的运动功能障碍。这一研究成果为帕金森病的治疗提供了新的思路。该研究于7月16日发表在《Neuron》上。


2.德国首次阐释帕金森神经功能障碍机制

       来自德国慕尼黑工业大学的科学家首次阐释了阿尔茨海默病早期重要神经功能障碍的原因和机制,他们发现谷氨酸在活跃神经元周围的持续聚集可导致神经元遭受过度的病理性刺激,可能是阿尔茨海默病患者学习机能和记忆丧失的关键因素。相关研究结果发表在2019年8月9日的《Science》杂志上。


3.中国揭示肠道失调与帕金森进展的潜在联系

       越来越多的证据表明肠道失调与阿尔茨海默病(AD)进展之间存在关联,但肠道微生物群在AD发病机制中的作用仍然模糊不清。9月6日,中国科学院上海药物研究所耿美玉课题组联合上海绿谷制药研究院科研团队在学术期刊《Cell Research》上发表了论文,揭示肠道微生物群失调与AD进展中神经炎症之间的潜在机制联系。


国内外干细胞治疗帕金森最新研究进展

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【临床重大突破】


1.日本批准IPS细胞治疗帕金森的临床试验

       日本政府批准了京都大学使用诱导多能干细胞(iPS细胞)治疗帕金森的临床试验。国内通过备案的《人胚胎干细胞来源的神经前体细胞治疗帕金森病》已于2017年正式启动,这是全球首批基于配型开展的多能干细胞分化细胞临床移植研究项目,由郑州大学第一附属医院开展,在clinicaltrials.gov网站上的登记编号为NCT03119636。


2.干细胞治疗帕金森部分临床项目取得积极效果

       干细胞治疗帕金森的安全性和有效性正在临床研究验证中,部分项目已经取得了积极的临床结果。今年,《Cell Transplant》杂志上发表的临床研究显示,7名帕金森病人移植人神经元前体细胞并接受4年随访,整个移植过程具有安全性,无免疫排斥反应,无严重副作用事件。干细胞移植1年后,7名病人显示出不同程度的运动功能改善,5名病人对现有药物治疗具有更好的响应。


3.世界首款可治疗帕金森药物已通过临床测验

       10月22日,美国百健公司Biogen宣布,世界首款可治疗阿兹海默症状的药物ADUCANUMAB已经通过临床测验,计划于2020年初向FDA递交阿尔茨海默病在研药物ADUCANUMAB的生物制剂许可上市申请,并将继续与欧洲、日本等地区的监管机构进行协商。


       目前已经公布的研究结果和临床试验结果显示,干细胞治疗帕金森十分具有前景。随着人们平均寿命的延长,帕金森病已经成为继肿瘤、心脑血管疾病之后,中老年人面临的第三大“杀手”。帕金森的治疗以及患者生活的改善成为了科学研究的热点。未来仍需开展更大规模的临床研究,以寻找出让患者受益最大的治疗方案。


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