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Case 研究发现
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发布时间: 2020 - 08 - 20
阿尔茨海默病又称老年痴呆症,是一种多发于65岁以上人群的神经系统退行性疾病。病人的神经元细胞死亡导致大脑皮层和海马体组织萎缩,临床表现为认知障碍和行为损害,该病目前尚无完全治愈方法。近年来,许多科学家将干细胞应用到了阿尔茨海默病的临床治疗研究中,为这种疾病的控制提供了新的可能。01 基因修饰干细胞或可治疗阿尔茨海默病       脑是由血脑屏障保护,限制细胞、蛋白质和药物进入脑系统。血脑屏障对脑健康是重要的,这也使得向大脑递送治疗性蛋白质或药物具有挑战性。2014年4月,加州大学欧文分校神经生物学家发表了一项新的研究,他们发现基因修饰干细胞或可治疗阿尔茨海默病。相关研究结果发表在《Stem Cells Research and Therapy》杂志上。       在这项研究中,研究人员推测干细胞可以作为一种有效的递送载体,为了检验这一假设,两个不同的小鼠模型(3xTg-AD和Thy1-APP)大脑注射基因修饰的神经干细胞(其过度表达脑啡肽酶)。研究发现,与对照神经干细胞比较,这些遗传修饰的干细胞产生25倍以上的脑啡肽酶,但在其它方面等价于对照干细胞。       然后,研究人员将遗传修饰干细胞和对照干细胞移植到小鼠大脑的海马区或脑下脚(即脑部中受阿尔茨海默病很大影响的两个区域)。结果发现,移植了遗传修饰干细胞的小鼠发现大脑内β-淀粉样斑块显著减少。很明显,这一研究结果证明,该基因修饰的神经干细胞在两个不同的小鼠模型中发挥作用。02 首个临床试验!科学家利用异体造血干细胞来治疗阿尔兹海默氏症       2016年8月,来自艾默里大学和加利福尼亚大学的研究人员通过进行研究评估了异体造血干细胞治疗因阿尔兹海默氏症导致的...
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发布时间: 2020 - 08 - 05
如今,神经系统疾病已成为医学界的难题,神经出现损伤会导致一系列的疾病,比如帕金森病、中风、脊髓损伤和脑瘫等,这些疾病会给患者、家庭和整个社会带来严重的经济和财政负担。大多数患者在确诊后无法获得任何有效和标准化的治疗,这就是为什么人们如此重视开发新的、有效的方法来治疗神经系统疾病的原因[1]。       20世纪80年代,科学家首次进行了神经系统细胞和组织移植,目的是通过直接替换丢失的细胞来促进再生。而近期,《干细胞杂志》(Stem cells journals)发表了一篇综述,总结了不同病因的神经系统疾病的临床前和临床试验的结果,阐述了间充质干细胞可能的作用机制及增强其作用的方法。该研究表明,间充质干细胞对神经系统疾病具有广泛的治疗潜力[2]。       近年来,随着干细胞技术的不断发展,间充质干细胞已成为治疗神经系统疾病的新方向,成为治疗过度炎症和神经退行性变引起的神经系统疾病的理想工具。间充质干细胞的神经再生能力主要也是基于宿主细胞和间充质干细胞分泌大量旁分泌物质,例如神经生长因子、胰岛素类生长因子等。在缺氧条件下收集间充质干细胞时,生长因子的分泌、神经发生和干细胞的存活都得到了改善。       已有研究表明,间充质干细胞可减轻大鼠脊髓损伤或癫痫的小胶质细胞增生和星形胶质细胞增生,抑制B淋巴细胞的增殖和分化。而且,移植的间充质干细胞可将激活的M1表型小胶质细胞转换为再生的M2表型。在大鼠创伤性脑损伤模型中,间充质干细胞也被证明可以改善血脑屏障的完整性。       大多数临床试验已经证明了间充质干细胞的安全性。在植物人状态的外伤性脑损伤患者中,间充质干细胞移植后意识改善。在多发性硬化患者中,观察到活跃的炎症...
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发布时间: 2020 - 07 - 31
在科技飞速发展的今天,难治性疾病仍然是现代医学的一大难题,很多疾病传统疗法无法解决,亟需新疗法的出现。而干细胞,作为再生医学新的治疗方向,已经成为弥补传统治疗不可或缺的有效手段,正在引领生物医药领域新一轮的科技革命和产业变革。视频:《创新中国-干细胞治疗》       科学的进步使过去被认为是“怪病”的一些疾病有了新的名字,它们绝大多数被归纳到了罕见病列表里。以罕见病为例,最大的窘境就是“病无所依,医无所药”。而干细胞科学的发展,为罕见病的临床治疗带来可能。       2018年,治疗克罗恩病复杂性肛周瘘的干细胞药物Alofisel获得欧盟批准上市。这是一款异体间充质干细胞治疗产品。这款干细胞产品上市之前经历了严格的临床试验,7个国家、49所医院开展的随机、双盲III期临床试验结果表明,与对照组相比,这款干细胞疗法给患者症状带来的缓解率更加显著,也证实了对传统治疗或生物治疗无效的克罗恩病复杂性肛周瘘能够用干细胞药物进行治疗,并且拥有临床益处。       2019年,复旦大学附属儿科医院成功完成国内首例PIK3CD基因缺陷患儿的干细胞移植。近6年来,复旦大学附属儿科医院已完成近200例儿童罕见病的干细胞移植治疗,治疗成功率为70-80%,挽救了很多常规药物和手术治疗无望的罕见病患儿,其中原发免疫缺陷病最多。       而对于一些尚未有根治手段的常见疾病,如糖尿病、心脏病、脑中风、骨关节炎等,干细胞也已经取得了临床进展,将来有望带来更大的治疗突破。自2006年欧洲心脏病协会工作组颁布了使用自体干细胞修复心脏的共识声明后,这一领域的临床研究便迅速发展起来,目前,在http://clinicaltrials.gov网站...
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发布时间: 2020 - 07 - 29
自新冠疫情爆发以来,免疫系统受到了前所未有的关注。新研究发现,激活免疫系统的癌症治疗已被证明是有效的,特别是在某些实体恶性肿瘤的情况下。因此,了解恶性肿瘤患者体内的免疫状况,对免疫疗法的应用至关重要,但在血液系统肿瘤的治疗中,其潜力目前尚不完全清楚。       近日,由芬兰赫尔辛基大学、赫尔辛基大学医院以及东芬兰大学组成的研究团队发表了一项新研究,他们试图了解不同类型的血液癌症和癌细胞的基因改变,寻找其与免疫反应不同阶段之间的关系。或许这个尝试能够为肿瘤免疫治疗带来新方向,相关研究结果发表在《Cancer Cell》杂志上。       在这项研究中,研究团队将涉及36种血液癌症类型的8000多个转录组和2000个癌症样本的基因多组学数据整合在一起,以全面分析血液癌症转录组的免疫学特性。他们验证了100多种急性髓样白血病(AML)和MDS样本中的免疫、表观遗传和肿瘤相互作用。同时,确定了免疫浸润和免疫排斥的癌症之间的微环境和遗传差异,并证明了表观遗传组成与抗原呈递之间的联系。       此外,研究团队在血液系统恶性肿瘤中进行了甲基化模式分析,发现甲基化变化可抑制AML中的HLA基因并诱导骨髓瘤中的癌症抗原,包括基因表达数据在内的综合分析则指向了可能适用于某些癌症类型的免疫靶标。       这一研究结果表明,基因组和微环境因素与不同肿瘤之间免疫状况的变化有关,强调了整合免疫领域不同方面的遗传、表观遗传、转录组数据以及肿瘤微环境的必要性,有助于全面了解可能影响免疫疗法反应的潜在决定因素。       研究人员表示,该发现为患者的治疗和生存提供了线索,支持了将免疫学特性以及遗传...
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